Здесь должен находиться великолепный флэш-ролик. Если ролик не видно - установите Flash Player.

Новости

 
09 октября 2018 г.

Молекулярные биологи впервые смогли починить опасную мутацию в ДНК зародыша внутри утробы матери, предотвратив раннюю смерть мышат из-за разрушения печени в первые дни их жизни. Их выводы и результаты опытов были представлены в журнале Nature Medicine.

Геномный редактор разрезает ДНК

Так художник представил себе процесс починки одиночных разрывов в спирали ДНК

"Наша главная задача – приспособить эти лабораторные методики для борьбы с реальными болезнями при диагностике беременных женщин. Мы надеемся, что наш подход даст медикам возможность бороться с мутациями, которые или убивают ребенка, или вызывают тяжелые проблемы после рождения", — заявил Уильям Перенто из университета Пенсильвании в Филадельфии (США).

Геномный редактор CRISPR/Cas9, названный главным научным прорывом 2015 года, был создан американским ученым Фэнем Чжаном и рядом других молекулярных биологов примерно три года назад, и с тех пор он пережил несколько модернизаций, которые позволяют ученым использовать его для редактирования генома со стопроцентной точностью.

На самом деле, CRISPR/Cas9, как и многие другие вещи, изобрел не человек, а природа — изначально данная система развилась внутри бактерий сотни миллионов лет назад для защиты от ретровирусов. Он состоит из двух компонентов — "библиотеки" образцов генетического кода вирусов (CRISPR), и фермента Cas9, ищущего подобные последовательности в ДНК бактерии и удаляющего их при необходимости.

Год назад ученые перешагнули через важную границу – они провели первые эксперименты на человеческих зародышах при помощи CRISPR/Cas9. Отключив один из критически важных генов, генетики проследили за тем, какие функции он исполняет в клетках эмбриона и как он может быть связан с развитием бесплодия.

Успешная реализация этих опытов, как отмечает Перенто, открыла перед учеными возможность использовать CRISPR/Cas9 или другие геномные редакторы для удаления потенциально фатальных мутаций из геномов эмбриональных клеток и защиты детей от врожденных болезней.

Перенто и его коллеги провели первый эксперимент такого рода, попытавшись удалить вредоносную мутацию в гене FAH из ДНК мышиных эмбрионов, развивавшихся в утробе беременных мышей.

Повреждение этого гена приводит к развитию тирозинемии – неспособности разрушать молекулы тирозина, одной из важнейших аминокислот. Ее накопление в организме приводит к тому, что в клетках печени начинает появляться фумарилацетоацетат, крайне токсичное вещество, что вызывает их массовую гибель. Как правило, носители мутаций в FAH умирают в первые дни или месяцы после рождения, если они не начинают принимать вещества, нейтрализующие тирозин и связанные с ним токсины.

Для борьбы с подобными опечатками ученые использовали не один, а сразу два геномных редактора – уже упомянутый CRISPR/Cas9 и более точный, но неизбирательный фермент BE3, превращающий один тип "букв" ДНК в другой.

По задумке ученых, первый играет роль "путеводителя", помогающего белку найти "опечатки" внутри FAH и точечно исправить их, не добавляя новых мутаций, которые иногда появляются при разрезании ДНК полноценной версией CRISPR/Cas9.

Используя подобный "гибридный" редактор, вставленный в ретровирус, ученые успешно "починили" FAH в большинстве клеток зародышей и вырастили здоровых мышат, не нуждавшихся в постоянном приеме лекарства. Их печень примерно на 60% состояла из гепатоцитов с нормальной версией этого гена, и в целом они выглядели более здоровыми, чем их сородичи, принимавшие эти препараты.

Сейчас генетики работают над созданием "безвирусных" вариантов этой генной терапии, и задумываются над ее применением для борьбы с другими генетическими болезнями, вызванными одиночными "опечатками" в ДНК.

Источник: РИАНАУКА

Есть вопрос или комментарий?..


Ваше имя Электронная почта
Получать почтовые уведомления об ответах:

| Примечание. Сообщение появится на сайте после проверки модератором.


Вернуться в раздел Новости

Регистрация ЛСCRO Биоконсалтинг предлагает любые виды услуг по юридическому оформлению лекарственных средств на территории РФ....
Открыть раздел Регистрация ЛС
Подработка для студентов! Участие в медицинских-научных исследованиях. Исследования проводятся в течении 4-х дней (2+2 через 2 недели) (оплата от 3 000 рублей в день)....
Открыть раздел Вакансии
Политика в области качестваОсновная цель деятельности Общество с ограниченной ответственностью «Биоконсалтинг» (далее ООО «Биоконсалтинг») – проведение токсикологических,...
Открыть раздел Политика в области качества
The LineAct Platform