Биологи отредактировали ДНК человеческих эмбрионов, избавив их от тяжёлого наследственного заболевания – синдрома Марфана. О достижении сообщает научная статья, опубликованная в журнале Molecular Therapy группой во главе с Синсюем Хуаном из Шанхайского института биохимии и клеточной биологии.
Опыты проводились над эмбрионами, в любом случае подлежащими уничтожению.
В новой работе учёные использовали более современную версию технологии редактирования генома CRISPR. В отличие от стандартной методики, в этом случае молекула ДНК не разрезается в произвольном месте, после чего вставляется нужный фрагмент. Вместо этого она лишь меняет в выбранном месте генома один нуклеотид на другой. Это сильно ограничивает область применений, зато серьёзно уменьшает процент ошибок.
Эмбрионы, выбранные для опыта, имели мутацию, приводящую к синдрому Марфана. Для этого заболевания характерны множественные нарушения в развитии скелета, мышц, внутренних органов и так далее. Корень же проблемы кроется в гене FBN1, в котором вместо нуклеотида гуанина (Г) у таких людей оказывается аденин (А).
Версия CRISPR, заменяющая отдельные нуклеотиды, пришлась здесь очень кстати. Учёные заменили в дефектном участке ДНК А на Г. И, как показали дальнейшие изыскания, процедура прошла успешно для всех 18 эмбрионов.
Однако без накладок не обошлось. Как отмечает ресурс phys.org, в двух зародышах замена произошла не только в FBN1, но и в некоторых других генах. Эти эмбрионы обнаружили стандартными для ЭКО методами отсева "неудачных" эмбрионов. Во всех остальных зародышах секвенирование генома не выявило никаких дефектов. То есть в итоге учёные получили вполне здоровые зародыши, и они могли бы имплантировать их в матку женщины, если бы захотели.
Разумеется, биологи не стали этого делать. Редактирование человеческой ДНК – совсем новая область, малоизученная с научной точки зрения и очень проблематичная с этической. Поэтому необходимо гораздо больше исследований, чтобы однажды позволить генетически изменённому эмбриону развиться в плод.
Источник: ВЕСТИ.RU
