Здесь должен находиться великолепный флэш-ролик. Если ролик не видно - установите Flash Player.

Новости

 
13 августа 2018 г.
FDA одобрила первый препарат на основе малой интерферирующей РНКFDA одобрила первый препарат на основе малой интерферирующей РНК

Администрация по контролю за продуктами питания и лекарственными средствами (FDA) одобрила к применению препарат Onpattro (патисиран, patisiran), предназначенный для лечения редкого наследственного заболевания – семейного транстиретинового (ATTR) амилоидоза. Патисиран, разработанный компанией Alnylam Pharmaceuticals,  стал первым зарегистрированным в США лекарственным средством, действие которого основано на использовании механизма РНК-интерференции.

Семейный транстиретиновый амилоидоз вызван генетической мутацией, ведущей к нарушению процесса свертывания белка транстиретина, деформированные молекулы которого накапливаются в нервных клетках, клетках сердечной мышцы и других тканях, приводя к многочисленным нарушениям жизненно важных функций организма.

Патисиран представляет собой малую интерферирующую РНК, заключенную в липидную микрокапсулу. Попадая в организм, молекула блокирует экспрессию одного из генов, участвующего в продукции дефектного белка.

Механизм РНК-интерференции, который заключается в подавлении функции отдельных генов путем блокирования матричной РНК, переносящей данные о первичной структуре белковой молекулы для ее синтеза рибосомой, был описан в конце 90-х годов прошлого века американскими учеными Эндрю Файером и Крейгом Мелло. В 2006 году исследователи были удостоены Нобелевской премии по физиологии или медицине.

«Мы приветствуем появление принципиально нового класса лекарств. Со временем препараты, основанные на использовании РНК-интерференции, окажут невероятно значимое влияние на лечение множества заболеваний», - заявил, комментируя новости о решения FDA, президент Alnylam Барри Грин.

Источник: РЕМЕДИУМ

Есть вопрос или комментарий?..


Ваше имя Электронная почта
Получать почтовые уведомления об ответах:

| Примечание. Сообщение появится на сайте после проверки модератором.


Вернуться в раздел Новости

Регистрация ЛСCRO Биоконсалтинг предлагает любые виды услуг по юридическому оформлению лекарственных средств на территории РФ....
Открыть раздел Регистрация ЛС
Подработка для студентов! Участие в медицинских-научных исследованиях. Исследования проводятся в течении 4-х дней (2+2 через 2 недели) (оплата от 3 000 рублей в день)....
Открыть раздел Вакансии
Политика в области качестваОсновная цель деятельности Общество с ограниченной ответственностью «Биоконсалтинг» (далее ООО «Биоконсалтинг») – проведение токсикологических,...
Открыть раздел Политика в области качества
The LineAct Platform