Здесь должен находиться великолепный флэш-ролик. Если ролик не видно - установите Flash Player.

Новости

 
03 апреля 2014 г.

Набирающий популярность метод молекулярно-генетического редактирования CRISPR основан на системе защиты против вирусов, которую используют бактерии и археи. Один из ключевых компонентов последней — белок Cas9, который с помощью служебных РНК может вырезать специфический кусок из ДНК (у бактерий и архей он атакует вирусную ДНК, не трогая ДНК клетки). Модифицируя этот фермент и РНК, которые ведут его к месту работы, можно с высокой точностью отредактировать нужный ген: Cas9 придёт именно туда, куда нужно, и вырежет именно то, что нужно.

Не так давно мы сообщали о своеобразном достижении китайских учёных, которым удалось получить обезьян с отредактированным геномом. Редактирование проводилось как раз с помощью системы CRISPR/Cas9, а сам опыт ставили с зародышами. Хотя эффективность метода оказалась невелика, учёным удалось доказать принципиальную осуществимость подобных манипуляций.

Клетки печени млекопитающих.

Однако при упоминании таких вот операций с ДНК в первую очередь в голову приходят генетические заболевания: в перспективе с помощью генетико-инженерных методов мы должны научиться целенаправленно избавляться от плохих мутаций в своей ДНК и делать это не на стадии зародыша, а уже во взрослом организме. Именно такая операция удалась исследователям из Массачусетского технологического института (США). Правда, не на человеке и даже не на обезьянах, а на мышах.

Дэниэл Андерсон и его коллеги работали с животными, страдающими от тирозинемии. Эта болезнь вызывается мутацией в гене фермента фумарилацетоацетатгидроксилазы (FAH): из-за мутации перестаёт расщепляться аминокислота тирозин, и возникающие неполадки в метаболизме приводят к повреждениям печени, а также почек и нервов. У людей тирозинемия встречается с вероятностью 1 к 100 000, и смягчить её симптомы можно лишь уменьшением содержания тирозина в организме.

Мышей же удалось полностью вылечить от болезни. Животным вводили специально сконструированные молекулы РНК, которые отправляли фермент Cas9 к нужному гену, а также 199-нуклеотидный отрезок ДНК со «здоровой» последовательностью гена FAH. Как пишут авторы работы в Nature Biotechnology, замена была сделана в каждом из 250 гепатоцитов, и благодаря делению последних за месяц треть клеток печени удалось заменить на здоровые, в которых мутации в FAH не было.

И этого оказалось достаточно, чтобы оставить мышей без обычных поддерживающих лекарств: животные не гибли, хотя уровень тирозина у них искусственно никто не занижал.

Понятно, что этот метод далёк от совершенства, что, если говорить о клинических испытаниях, тут нужно продумать более эффективные и удобные способы доставки генетико-хириругических молекул в организм. Однако в данном случае важно то, что технология работает именно во взрослом организме, а не в зародыше, и в перспективе так можно будет лечить самые разные болезни, от гемофилии до синдрома Хантингтона.

Источник: КОМПЬЮЛЕНТА

Есть вопрос или комментарий?..


Ваше имя Электронная почта
Получать почтовые уведомления об ответах:

| Примечание. Сообщение появится на сайте после проверки модератором.


Вернуться в раздел Новости

Регистрация ЛСCRO Биоконсалтинг предлагает любые виды услуг по юридическому оформлению лекарственных средств на территории РФ....
Открыть раздел Регистрация ЛС
Подработка для студентов! Участие в медицинских-научных исследованиях. Исследования проводятся в течении 4-х дней (2+2 через 2 недели) (оплата от 3 000 рублей в день)....
Открыть раздел Вакансии
Политика в области качестваОсновная цель деятельности Общество с ограниченной ответственностью «Биоконсалтинг» (далее ООО «Биоконсалтинг») – проведение токсикологических,...
Открыть раздел Политика в области качества
The LineAct Platform