НОВОСТИ

 
03 апреля 2014 г.

Набирающий популярность метод молекулярно-генетического редактирования CRISPR основан на системе защиты против вирусов, которую используют бактерии и археи. Один из ключевых компонентов последней — белок Cas9, который с помощью служебных РНК может вырезать специфический кусок из ДНК (у бактерий и архей он атакует вирусную ДНК, не трогая ДНК клетки). Модифицируя этот фермент и РНК, которые ведут его к месту работы, можно с высокой точностью отредактировать нужный ген: Cas9 придёт именно туда, куда нужно, и вырежет именно то, что нужно.

Не так давно мы сообщали о своеобразном достижении китайских учёных, которым удалось получить обезьян с отредактированным геномом. Редактирование проводилось как раз с помощью системы CRISPR/Cas9, а сам опыт ставили с зародышами. Хотя эффективность метода оказалась невелика, учёным удалось доказать принципиальную осуществимость подобных манипуляций.

Клетки печени млекопитающих.

Однако при упоминании таких вот операций с ДНК в первую очередь в голову приходят генетические заболевания: в перспективе с помощью генетико-инженерных методов мы должны научиться целенаправленно избавляться от плохих мутаций в своей ДНК и делать это не на стадии зародыша, а уже во взрослом организме. Именно такая операция удалась исследователям из Массачусетского технологического института (США). Правда, не на человеке и даже не на обезьянах, а на мышах.

Дэниэл Андерсон и его коллеги работали с животными, страдающими от тирозинемии. Эта болезнь вызывается мутацией в гене фермента фумарилацетоацетатгидроксилазы (FAH): из-за мутации перестаёт расщепляться аминокислота тирозин, и возникающие неполадки в метаболизме приводят к повреждениям печени, а также почек и нервов. У людей тирозинемия встречается с вероятностью 1 к 100 000, и смягчить её симптомы можно лишь уменьшением содержания тирозина в организме.

Мышей же удалось полностью вылечить от болезни. Животным вводили специально сконструированные молекулы РНК, которые отправляли фермент Cas9 к нужному гену, а также 199-нуклеотидный отрезок ДНК со «здоровой» последовательностью гена FAH. Как пишут авторы работы в Nature Biotechnology, замена была сделана в каждом из 250 гепатоцитов, и благодаря делению последних за месяц треть клеток печени удалось заменить на здоровые, в которых мутации в FAH не было.

И этого оказалось достаточно, чтобы оставить мышей без обычных поддерживающих лекарств: животные не гибли, хотя уровень тирозина у них искусственно никто не занижал.

Понятно, что этот метод далёк от совершенства, что, если говорить о клинических испытаниях, тут нужно продумать более эффективные и удобные способы доставки генетико-хириругических молекул в организм. Однако в данном случае важно то, что технология работает именно во взрослом организме, а не в зародыше, и в перспективе так можно будет лечить самые разные болезни, от гемофилии до синдрома Хантингтона.

Источник: КОМПЬЮЛЕНТА

Есть вопрос или комментарий?..


Ваше имя Электронная почта
Получать почтовые уведомления об ответах:

| Примечание. Сообщение появится на сайте после проверки модератором.


Вернуться в раздел НОВОСТИ

Регистрация ЛСCRO Биоконсалтинг предлагает любые виды услуг по юридическому оформлению лекарственных средств на территории РФ....
Открыть раздел Регистрация ЛС
ЦТМ г.СухумЦентр трансляционной медицины (ЦТМ) «Биоконсалтинг» г....
Открыть раздел ЦТМ г.Сухум
Подработка для студентов! Участие в медицинских-научных исследованиях. Исследования проводятся в течении 4-х дней (2+2 через 2 недели) (оплата от 3 000 рублей в день)....
Открыть раздел Вакансии
ЦТМ г.СухумЦентр трансляционной медицины (ЦТМ) «Биоконсалтинг» г....
Открыть раздел ЦТМ г.Сухум
Политика в области качестваОсновная цель деятельности Общество с ограниченной ответственностью «Биоконсалтинг» (далее ООО «Биоконсалтинг») – проведение токсикологических,...
Открыть раздел Политика в области качества
The LineAct Platform