Здесь должен находиться великолепный флэш-ролик. Если ролик не видно - установите Flash Player.

Новости

 
11 августа 2013 г.
Генная терапия с использованием лентивируса вылечит детей с синдромом Вискотта-Олдрича

Международная команда ученых разработала новый генотерапевтический подход к лечению пациентов с синдромом Вискотта-Олдрича, смертельной наследственной формой иммунодефицита. Результаты нового исследования были опубликованы в журнале Science Express.

Синдром Вискотта-Олдрича – наследственное заболевание, проявляющееся только у мальчиков и сопровождающееся ослаблением иммунной системы, что приводит к частым инфекционным заболеваниям. Развитие синдрома обусловлено мутацией гена, кодирующего белок синдрома Вискотта-Олдрича (Wiskott-Aldrich Syndrome Protein, WASP). Наиболее часто применяемыми методами лечения пациентов с этим синдромом являются трансплантация костного мозга или стволовых клеток, полученных от подходящего донора – брата или сестры больного, либо близких родственников. После терапии некоторые пациенты вылечиваются, причем шансы на успешные результаты лечения тем выше, чем выше степень совпадения донора и реципиента по антигенам главного комплекса тканевой совместимости (HLA).

Альтернативный метод лечения заключается в получении стволовых клеток крови пациента, которые модифицируются в лабораторных условиях с помощью методов генной терапии, включающих использование ретровирусов для внедрения в ДНК клетки здорового гена и корректировки существующего генного дефекта. Затем генетически модифицированные клетки крови вводят обратно в организм пациента.

Этот терапевтический подход был успешно применен у больных некоторыми заболеваниями, включая пациентов с синдромом Вискотта-Олдрича. Однако в отдаленный период наблюдения у пациентов с иммунным дефицитом, в том числе и у пациентов с синдромом Вискотта-Олдрича, развивался рак крови.

По мнению ученых, вирусный вектор, который применялся для переноса гена в клетку, внедрялся в ДНК рядом с онкогеном, активируя его и провоцируя развитие рака.

В новом исследовании научная группа использовала частично инактивированный лентивирус для доставки нормального гена в клетку. В то же время ученые снизили риск внедрения гена рядом с геном, провоцирующим развитие рака.

Руководителем нового исследования стал Алессандро Айути из Института Генной Терапии Сан Рафаэле Телетон (Италия), расположенного в Милане. В исследовании также приняли участие два американских специалиста – доктор Джордан Оранж, профессор в области педиатрии и ревматологии, и Пинаки Банержи, доцент педиатрии и иммунологии человека из Медицинского Колледжа Бэйлора (США) и Детского Госпиталя Техаса (США).

В клинических случаях, когда пациенту невозможно было подобрать подходящего донора, ученые забирали у больного аутологичные стволовые клетки крови. В лабораторных условиях они корректировали генетический дефект клеток крови с использованием лентивирусного вектора с нормальным геном WASP. В то же время пациентам проводилось специализированное лечение, направленное на уничтожение их дефектной иммунной системы. Затем в организм больных вводили аутологичные модифицированные клетки крови, содержащие нормальный ген WASP.

Состояние здоровья трех детей, которым было проведено новое лечение, значительно улучшилось в период с 20 по 30 месяц после терапии. Новые клетки крови скорректировали ген WASP.

Источник: Коммерческая биотехнология

Есть вопрос или комментарий?..


Ваше имя Электронная почта
Получать почтовые уведомления об ответах:

| Примечание. Сообщение появится на сайте после проверки модератором.


Вернуться в раздел Новости

Регистрация ЛСCRO Биоконсалтинг предлагает любые виды услуг по юридическому оформлению лекарственных средств на территории РФ....
Открыть раздел Регистрация ЛС
Подработка для студентов! Участие в медицинских-научных исследованиях. Исследования проводятся в течении 4-х дней (2+2 через 2 недели) (оплата от 3 000 рублей в день)....
Открыть раздел Вакансии
Политика в области качестваОсновная цель деятельности Общество с ограниченной ответственностью «Биоконсалтинг» (далее ООО «Биоконсалтинг») – проведение токсикологических,...
Открыть раздел Политика в области качества
The LineAct Platform