НОВОСТИ

 
15 апреля 2013 г.
Генетически модифицированные стволовые клетки в лечении наследственных заболеваний

В течение последних 2 лет терапия стволовыми клетками дала несколько методов лечения спорадических неврологических заболеваний, таких как боковой амиотрофический склероз и макулярная слепота. Американская компания «NeuralStem» в 2013 году получила разрешение к 1 фазе клинического исследования лечения повреждений спинного мозга эмбриональными стволовыми клетками. Это второе подобное американское исследование.

Итальянские ученые считают, что добавление генной коррекции в методику может расширить ее применение также и на генетические нарушения. Спинальная мышечная атрофия (СМА) возникает, когда человек наследует частично делетированную версию гена survival motor neuron 1 (SMN1), который регулирует различные клеточные процессы, включая метаболизм РНК. Дефект гена вызывает прогрессирующую гибель моторных нейронов спинного мозга.

В качестве возможного лечения итальянский невролог Giacomo Comi и его коллеги перепрограммировали клетки кожи от СМА пациентов в iPSCs, трансфицировали их с использованием специфических последовательностей олигонуклеотидов, которые могли исправить основную мутацию (при этом ученые избегали использования вирусных векторов из- за риска опухолеобразования или иммунного отторжения). Генетически измененные iPSCs были дифференцированы в моторные нейроны и трансплантированы на животной модели с симптомами SMA.

Мышата с SMA, получавшие трансплантаты на следующий день после рождения, показали большую выживаемость нейронов и меньшую мышечную атрофию. Они были физически активнее и сильнее. Трансплантация нейронов также увеличивала продолжительность их жизни на 50%.

Флюоресцентная гистология показала интеграцию трансплантируемых нейронов в спинной мозг и формирование нейромускулярных соединений с мышечной тканью близко к позвоночнику. Имплантируемые нейроны также провоцировали выживание эндогенных нейронов с мутацией SMA, что может объясняться выделением ими большего числа ростовых факторов, по сравнению с дефектными нейронами.

Источник: МОЛЕКУЛЯРНАЯ И КЛАССИЧЕСКАЯ БИОЛОГИЯ

Есть вопрос или комментарий?..


Ваше имя Электронная почта
Получать почтовые уведомления об ответах:

| Примечание. Сообщение появится на сайте после проверки модератором.


Вернуться в раздел НОВОСТИ

Регистрация ЛСCRO Биоконсалтинг предлагает любые виды услуг по юридическому оформлению лекарственных средств на территории РФ....
Открыть раздел Регистрация ЛС
ЦТМ г.СухумЦентр трансляционной медицины (ЦТМ) «Биоконсалтинг» г....
Открыть раздел ЦТМ г.Сухум
Подработка для студентов! Участие в медицинских-научных исследованиях. Исследования проводятся в течении 4-х дней (2+2 через 2 недели) (оплата от 3 000 рублей в день)....
Открыть раздел Вакансии
ЦТМ г.СухумЦентр трансляционной медицины (ЦТМ) «Биоконсалтинг» г....
Открыть раздел ЦТМ г.Сухум
Политика в области качестваОсновная цель деятельности Общество с ограниченной ответственностью «Биоконсалтинг» (далее ООО «Биоконсалтинг») – проведение токсикологических,...
Открыть раздел Политика в области качества
The LineAct Platform