Здесь должен находиться великолепный флэш-ролик. Если ролик не видно - установите Flash Player.

Новости

 
Новый подход к лечению наследственных заболеваний

Ученые из Медицинской Школы Перельмана при Университете Пенсильвании (Penn's Perelman School of Medicine, США) исследовали редкое наследственное заболевание кости под названием прогрессирующая оссифицирующая фибродисплазия (ПОФ) и разработали новый генетический подход к лечению этой патологии, основанный на ингибировании поврежденных копий гена, оставляя при этом нормальную копию нетронутой. Результаты исследования были опубликованы в интернет-версии журнала Gene Therapy.

Прогрессирующая оссифицирующая фибродисплазия (ПОФ) – редкое наследственное заболевание, проявляющееся врожденными дефектами развития. Основу фибродисплазии составляет формирование воспалительных процессов в сухожилиях, связках, фасциях, подкожных тканях и мышцах, что в конечном итоге приводит к их кальцификации и окостенению. Заболевание характеризуется неуклонно прогрессирующим течением, приводит к значительным нарушениям функционального состояния опорно-двигательного аппарата, глубокой инвалидизации больных и преждевременной их смерти, причем преимущественно в детском и молодом возрасте. Адекватного лечения ПОФ в настоящее время не существует.

Развитие фибродисплазии обусловлено мутацией в гене ACVR1/ALK2, кодирующем рецептор костного морфогенетического белка (BMP). В каждой клетке пациентов с ПОФ содержится по одной нормальной и одной поврежденной копии гена ACVR1/ALK2.

Ученые из Медицинской Школы Перельмана проводили эксперименты на взрослых стволовых клетках, полученных из пульпы молочных зубов детей с ПОФ. Эти клетки содержали аналогичное соотношение поврежденных и нормальных копий гена ACVR1/ALK2, наблюдаемое у пациентов с классической формой заболевания, живущих в разных странах мира.

Для подавления экспрессии поврежденной копии гена в клетке ученые прибегли к методу РНК-интерференции, основанному на использовании малых молекул РНК для специфического взаимодействия с последовательностью мРНК и ингибирования ее трансляции. С помощью специально сконструированной молекулы РНК ученым удалось блокировать мутантную форму мРНК гена ACVR1/ALK2 и нормализовать функционирование клеток. После РНК-интерференции в клетках остались преимущественно нормальные копии мРНК гена ACVR1/ALK2, что позволило скорректировать активность белков до уровня, наблюдаемого в здоровых клетках.

Ученые предупреждают, что перед внедрением новой технологии в клиническую практику, ее эффективность должна быть подтверждена в экспериментах на лабораторных животных с моделью ПОФ. Кроме того, основным препятствием на пути применения нового метода для лечения больных является необходимость создания эффективного и безопасного метода доставки малых РНК в клетки организма человека.

Однако первый и самый важный шаг уже сделан. По словам руководителя исследования Эйлин М. Шор (Eileen M. Shore), научные разработки, направленные на усовершенствование метода РНК-интерференции, продвигаются быстрыми темпами, что позволяет повышать стабильность, эффективность и специфичность малых РНК, а также проводить долгосрочные эксперименты в условиях in vitro и in vivo.

Источник: Cbio.ru

Есть вопрос или комментарий?..


Ваше имя Электронная почта
Получать почтовые уведомления об ответах:

| Примечание. Сообщение появится на сайте после проверки модератором.


Вернуться в раздел Новости

Регистрация ЛСCRO Биоконсалтинг предлагает любые виды услуг по юридическому оформлению лекарственных средств на территории РФ....
Открыть раздел Регистрация ЛС
Подработка для студентов! Участие в медицинских-научных исследованиях. Исследования проводятся в течении 4-х дней (2+2 через 2 недели) (оплата от 3 000 рублей в день)....
Открыть раздел Вакансии
Политика в области качестваОсновная цель деятельности Общество с ограниченной ответственностью «Биоконсалтинг» (далее ООО «Биоконсалтинг») – проведение токсикологических,...
Открыть раздел Политика в области качества
The LineAct Platform