Первое клиническое испытание генной терапии для лечения хронической боли, проведенное исследователями из Отдела Неврологии Мичиганского Университета (University of Michigan Department of Neurology), показало, что этот подход обеспечивает стойкое избавление пациентов от болевого синдрома.
Недавно в журнале Annals of Neurology были опубликованы результаты работы, показавшей, что новый генный препарат под названием NP2 безопасен и хорошо переносится организмом человека. Этот препарат оказывает мощный анальгезирующий эффект, сохраняющийся в течение длительного времени.
NP2 представляет собой вирусный вектор с встроенным геном природного опиоидного пептида энкефалина. В доклиническом исследовании, проведенном на животных, профессор Дэвид Финк (David Fink) и его коллеги продемонстрировали, что внутрикожное введение NP2 снижает выраженность болевого синдрома, вызванного повреждениями нервов, воспалением и онкологическим процессом.
В фазе I клинических испытаний участвовали 10 пациентов с хронической болью, вызванной раковыми заболеваниям. Препарат был введен пациентам внутрикожно в области, затронутые болью.
Финк говорит, что концепция такого терапевтического подхода состоит в том, что NP2 захватывается нервными окончаниями, после чего в нервных клетках начинается продукция энкефалина, который, выделяясь в межклеточную среду и взаимодействуя со своими рецепторами в нервных синапсах, осуществляет подавление болевого синдрома.
В данной фазе клинических испытаний было показано, что эффект NP2 зависит от дозы: маленькие дозы приводили к слабому снижению болевого синдрома, а большие позволяли снять до 80% боли в течение четырехнедельного курса терапии.
В лаборатории Финка в качестве вирусных векторов используется модифицированный вирус простого герпеса (herpes simplex), обладающий способностью проникать в нервные окончания, поскольку обычный вирус простого герпеса именно так и осуществляет инфекцию, поражая нейроны периферической нервной системы. Вирус простого герпеса является идеальным носителем для терапевтических генов, которые должны быть доставлены в нервные клетки, и используется для разработки терапии самых разных нервных заболеваний в течение уже 20 лет. Рекомбинантный не способный к репликации (размножению) вирус простого герпеса может использоваться для доставки в нервные клетки любых терапевтических генов. Патенты на технологию, основанную на применении вируса простого герпеса (технология NTDDS от англ. nerve targeting drug delivery system – доставка лекарств в нервную систему) принадлежат шведской медицинской биотехнологической компании Diamyd Medical, которая полностью финансировала настоящие клинические испытания.
В фазе I клинических испытаний технологии NTDDS не было контрольной группы пациентов, получавших плацебо, однако исследователи считают, что дозозависимый эффект препарата, выявленный на данном этапе, весьма многообещающ, и ждут от II и III фаз еще более впечатляющих результатов.
Локальный перенос генов нейротрофинов с помощью технологии NTDDS также эффективен в терапии полинейропатии, как было продемонстрировано в доклинических исследованиях на животных, однако клинические испытания этой технологии пока только планируются.
По материалам: University of Michigan Health System
Источник: Cbio.ru
