На рисунке изображено: Препараты обработаны анти-Myo7a антителами (зеленый цвет) и анти-VGLUT3 антителами (красный цвет), а также показано объединенное изображение (желтый цвет). У здоровых мышей (WT) присутствуют обе окраски, в то время как у мышей с дефектным геном (V3KO) присутствует окраска только анти-Myo7a антителами. В третьей и четвертой строке показан эффект от генной терапии с разными вариантами дозы и доставки.

Генная терапия восстановила слух у глухих с рождения мышей на срок до 18 месяцев. Мыши, лишенные гена, кодирующего белок VGLUT3 глухие с рождения т.к. этот белок необходим для формирования электрических сигналов, посылаемых в мозг клетками улитки уха. Лоренс Ластиг из университета Калифорнии, Сан-Франциско, и его команда использовали адено-ассоциированный вирус типа 1 для доставки в клетки улитки таких мышей генов белка VGLUT3. Через неделю после проведения генной терапии, исследователи обнаружили у мышей мозговые слуховые реакции, через две недели у животных частично восстановился старт-рефлекс на звук и произошли морфологические изменения афферентных синапсов. Эти данные свидетельствуют об успешном восстановлении слуха у мышей путем замены дефектного гена, что является шагом вперед и в генной терапии человеческой глухоты.

Источник: molbiol.ru